ABEONA THERAPEUTICS
Max Colao，首席商務官
紐約，紐約（納斯達克股票代碼：ABEO）
Abeona Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開 發針對危及生命的罕見遺傳疾病的細胞和基因療法。Abeona的主要 項目包括用于隱性營養不良性大皰性表皮松解癥的EB-101，ABO- 102，一種基于腺相關病毒（A****）的Sanfilippo綜合征A型和ABO- 101基因治療，一種基于腺相關病毒的Sanfilippo綜合征基因治療 B.Abeona也正在開發用于CLN3疾病的ABO-201基因治療，用于治療 CLN1疾病的ABO-202，用于治療大皰性表皮松解癥的EB-201，用于 Fanconi貧血癥的ABO-301和使用新型CRISPR / Cas9-的ABO-302基 因編輯方法用于罕見血液病的基因治療。此外，Abeona正在為下一 代候選產品開發專有載體平臺AIM。
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ADAPTIMMUNE
Adrian Rawcliffe，首席財務官
賓夕法尼亞州費城（納斯達克股票代碼：ADAP）
Adaptimmune是T細胞治療的領導者，正在進行針對實體腫瘤適應癥的多種專有SPEAR T細胞的臨床試驗。該公司還與GSK合作開展了一 項T細胞計劃，該計劃已經顯示滑膜肉瘤和多發性骨髓瘤患者腫瘤 減少的初步證據。該公司專有的SPEAR T細胞平臺已經產生了強大的親和力增強T細胞療法管道，多種研究性新藥（INDs）開放。Adaptimmune使用這些療法利用身體自身的免疫系統來發現和摧毀 患病細胞。該公司的SPEAR TCR療法為通常沒有其他選擇的患者提 供了承諾。
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ADVERUM BIOTECHNOLOGIES
Leone Patterson，臨時總裁，首席執行官兼首席財務官
Menlo Park，CA（納斯達克股票代碼：ADVM）
Adverum是一家臨床階段的基因治療公司，針對嚴重罕見和眼部疾 病的未滿足醫療需求。Adverum擁有強大的管道，其中包括用于治 療罕見疾病α-1抗胰蛋白酶缺乏癥和遺傳性血管性水腫以及濕性年 齡相關性黃斑變性的候選產品。利用基于下一代腺相關病毒（A**** ）的定向進化平臺，Adverum生成候選產品，旨在通過誘導治療性 蛋白質的持續表達來提供持久的功效。Adverum與Regeneron Pharmaceuticals簽訂合作協議，研究，開發和商業化用于眼科疾 病的基因治療產品，以及Editas Medicine，以探索用于治療遺傳 性視網膜疾病的基因組編輯藥物的交付。
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AEGLE THERAPEUTICS
Shelley Hartman，首席執行官
邁阿密，佛羅里達（私人）
Aegle Therapeutics是一家再生醫學公司，從同種異體骨髓間充質 干細胞中分離細胞外囊泡（EV），以治療嚴重的皮膚病，包括燒傷，疤痕和大皰性表皮松解癥。在2018年4月，美國食品和藥物管理 局（FDA）批準了該公司的第一個研究性新藥（IND）申請，以開始 燒傷患者的臨床試驗。Aegle計劃在今年晚些時候為EB治療提供額 外的IND。
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AGILIS BIOTHERAPEUTICS
Jodi Cook，博士，PTC治療學基因治療和戰略負責人
Lynnfield，MA（私人）
Agilis Biotherapeutics正在推進創新基因療法，旨在為患有影響 中樞神經系統的衰弱，通常是致命的罕見遺傳疾病的患者提供長期 療效。
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AGTC
Sue Washer，總裁兼首席執行官
Alachua，FL（納斯達克股票代碼：AGTC）
AGTC是一家臨床階段的生物技術公司，使用專有的基因治療平臺為 患有罕見和衰弱性疾病的患者開發轉化基因療法。它最初的重點是 眼科領域，它在X連鎖視網膜劈裂癥（XLRS），X連鎖視網膜色素變 性（XLRP）和全色盲（ACHM CNGB3和ACHM CNGA3）方面進行了積極的臨床試驗。除了臨床試驗外，AGTC還擁有光遺傳學，腎上腺腦白 質營養不良（ALD）和耳科學的臨床前項目。正在與Biogen合作開 發臨床階段的XLRS和XLRP計劃，ALD的發現計劃和另外兩個眼科計 劃。除了產品線，
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AMERICAN GENE TECHNOLOGIES
David Pauza，博士，首席科學官
Rockville，MD（私人）
American Gene Technologies International（AGT）是一家先進的基因和細胞治療公司，擁有專利技術，具有廣泛的應用，包括免 疫腫瘤學，傳染病和單基因疾病。AGT因其新型免疫腫瘤學方法獲 得了兩項專利，該方法可刺激γ-δ（γδ）T細胞攻擊各種上皮癌。臨床前動物研究表明原發性腫瘤具有高效率，遠端腫瘤具有遠隔 效應。預計將于2020年與斯坦福大學醫學院的AGT合作者Dean Felsher一起在肝癌（HCC）中進行概念驗證。AGT將在今年年底前 將其艾滋病治愈候選人納入診所。在HIV患者血液的試驗期間已經 初步確認了這種治愈方法。
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ATARA BIOTHERAPEUTICS
John Craighead，投資者關系和企業傳播副總裁
舊金山，加利福尼亞（納斯達克股票代碼：ATRA）
Atara Biotherapeutics是一家領先的現成同種異體T細胞免疫治療 公司，為癌癥，自身免疫性疾病和病毒性疾病患者開發新型治療方 法。Atara最先進的T細胞免疫療法tabelecleucel
tab-cel?正處 于III期開發階段，用于治療EB病毒移植后淋巴增生性疾�。�EBV + PTLD）患者。Tab-cel?也正在其他EBV相關的血液和實體腫瘤中進 行研究，包括鼻咽癌（NPC）。Atara還開發了現成的，同種異體的ATA188和自體ATA190 T細胞免疫療法，使用互補的靶向抗原識別技 術，用于特定的EBV抗原，被認為對多發性硬化癥（MS）的潛在治 療很重要。
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ATHERSYS Gil Van Bokkelen博士，董事長兼首席執行官
下午5：30 | La Jolla Ballroom 1
俄亥俄州克里夫蘭市（納斯達克股票代碼：ATHX）
Athersys是一家國際生物技術公司，致力于開發旨在擴展和提高人 類生活質量的治療產品。該公司通過開發MultiStem細胞療法，專 注于再生醫學領域，這是一種專利的，****衍生的“現成”干細胞 產品。該公司的使命是治療嚴重
危及生命的疾病和病癥，這些疾 病和病癥存在大量未滿足的醫療需求。該公司特別關注神經，心血 管，炎癥和免疫疾病領域的疾病適應癥以及其他重癥監護指征。他 們有幾項正在進行的臨床試驗，包括最先進的方案，治療缺血性中 風的III期臨床試驗（MASTERS-2），這是根據美國食品和藥物管理 局的特別議定書評估進行的。該計劃已獲得快速通道和再生醫學高 級治療（RMAT）指定。他們的合作伙伴Healios KK也在日本進行平 行登記試驗。
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****ROBIO
Nerissa Kreher，醫學博士，首席醫療官
Cambridge，MA（納斯達克股票代碼：****RO）
****ROBIO是基于慢病毒的基因療法的領導者，是一家開發破壞性療 法的臨床階段公司，有可能以單劑量改變患者的生命。
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BIOTIME
Gary Hogge，博士，臨床和醫療事務高級副總裁
Alameda，CA（納斯達克股票代碼：BTX）
BioTime是一家專注于退行性疾病的臨床階段生物技術公司。其臨 床計劃基于兩種平臺技術：細胞替代和細胞/藥物輸送。憑借其細 胞更換平臺，BioTime利用其專有的多能細胞技術生產新的細胞和 組織。開發這些細胞和組織以代替由于退行性疾病
損傷而使功能 失調喪失的細胞和組織。BioTime的細胞/藥物輸送計劃基于其專 有的HyStem?細胞和藥物輸送基質技術。HyStem?的設計部分是為了 提供細胞替代療法的轉移，保留和/植入。
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BLUEBIRD BIO
Jeffrey Walsh，首席財務和戰略官
Cambridge，MA（納斯達克股票代碼：BLUE）
憑借其基于慢病毒的基因療法，T細胞免疫治療專業知識和基因編 輯能力，bluebird bio已經建立了一個綜合產品平臺，可廣泛應用 于嚴重的遺傳性疾病和癌癥。bluebird bio的基因治療臨床項目包 括用于治療腦腎上腺腦白質營養不良的Lenti-D候選產品及其用于 治療輸血依賴性β-地中海貧血和嚴重鐮狀細胞病的LentiGlobin BB305候選產品。bluebird bio的腫瘤學管道建立在該公司在慢病 毒基因傳遞和T細胞工程領域的領導地位之上。bluebird bio的首 席腫瘤學項目bb2121是一項與Celgene合作的抗BCMA CAR-T計劃。
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BLUEROCK THERAPEUTICS
Emile Nuwaysir，博士，總裁兼首席執行官
Cambridge，MA（私人）
BlueRock Therapeutics是一家工程細胞治療公司，其使命是為難 治性疾病開發再生藥物。BlueRock的細胞+基因平臺利用神經病學，心臟病學和自身免疫適應癥的新藥物細胞的力量。BlueRock的細 胞分化技術概括了細胞的發育生物學，以生產天然細胞療法，進一 步設計其功能。利用這些細胞療法來替換受損
退化的組織，可以 恢復
再生失去的功能。BlueRock由Versant Ventures于2016年創 立，并且是拜耳公司和Versant公司在生物技術史上有史以來規模 最大的A系列融資之一。BlueRock的文化定義為科學創新，最高的道德標準以及為所有受益者帶來變革性治療的緊迫性。
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B-MOGEN BIOTECHNOLOGIES
David Hermanson，博士，技術運營首席科學家
明尼蘇達州明尼阿波利斯市La Jolla宴會廳（私人）
B-MoGen Biotechnologies是一家基因組工程公司，旨在解決復雜的細胞工程挑戰，以加速人類疾病的研究和新療法的開發。B- MoGen團隊配備了專有工具和知識，這些工具和知識已經發展成為 高效細胞工程的精細方法。該公司利用這種獨特的專業知識提供三 種不同的服務，解決高度復雜的基因傳遞和基因編輯問題 他們提 供基于非病毒轉座子的基因傳遞平臺，以支持T細胞免疫治療行業; 他們是世界上第一家展示線粒體基因組基因組工程的公司; 他們提 供兩種細胞系的按服務定制細胞工程，并且，獨特的，
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CALADRIUS BIOSCIENCES
道格拉斯洛索多，醫學博士，首席醫療官
巴斯金里奇，NJ（NASDAQ：CLBS）
Caladrius Biosciences公司是一個臨床階段開發公司，基于多個 技術平臺和靶向心血管和自身免疫適應癥細胞治療產品開發中。其 針對難治性心絞痛的晚期心血管細胞治療最近獲得了再生醫學進展 治療（RMAT）的稱號，其嚴重的肢體缺血計劃在日本獲得了 Sakigake狀態。
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摩羯座治療師
Linda Marban，博士，總裁兼首席執行官
洛杉磯，加利福尼亞州（納斯達克股票代碼：CAPR）
Capricor Therapeutics是一家臨床階段的生物技術公司，為 Duchenne肌營養不良癥（DMD）和其他罕見疾病開發生物療法。Capricor的主要候選藥物CAP-1002是一種基于細胞的候選藥物，目 前正在臨床開發中用于治療DMD。Capricor還在探索CAP-2003的潛 力，CAP-2003是一種無細胞，基于細胞外囊泡的候選物，用于治療 多種疾病。
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CARIBOU BIOSCIENCES
Rachel Haurwitz，博士，總裁兼首席執行官
Berkeley，CA（私人）
Caribou Biosciences是CRISPR / Cas9生物學先驅創立的CRISPR基 因組編輯領域的領先公司，并使用下一代基因編輯技術開發“現成 ”CAR的管道-T候選人和基于微生物組的療法。馴鹿的工具和技術 為治療開發，農業生物技術，工業生物技術以及基礎和應用生物學 研究提供了變革能力。
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CARISMA THERAPEUTICS
Steve Kelly，總裁兼首席執行官
賓夕法尼亞州費城（私人）
CARISMA Therapeutics是開發CAR巨噬細胞的先驅，這是一種破壞 性的免疫治療方法。該公司的技術利用巨噬細胞生物學，嵌合抗原 受體工程和過繼細胞療法的進步來治療人類疾病。
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CELLERANT THERAPEUTICS
Ram Mandalam，博士，總裁兼首席執行官
加利福尼亞州圣卡洛斯（私人）
Cellerant Therapeutics是一家臨床階段公司，開發用于血液系統 惡性腫瘤和其他血液相關疾病的基于細胞和抗體的創新免疫療法。我們有兩種產品正在開發中。我們的主要產品romyelocel-L是一種 通用細胞療法，可預防長期中性粒細胞減少癥期間的感染。我們計 劃在2019年開始進行romyelocel-L的III期試驗，美國食品和藥物 管理局（FDA）已授予romyelocel-L再生醫學高級治療（RMAT）稱 號。我們的第二個產品CLT030是一種抗體 - 藥物偶聯物，用于臨 床前開發，通過靶向和殺死白血病干細胞來治療AML，白血病干細 胞被認為是患者復發的原因。CLT030針對的是C型凝集素樣分子-1 （CLL1），它在白血病干細胞中高表達，
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CELL MEDICA
Stefanos Theoharis，博士，企業發展和合作伙伴高級副總裁
英國倫敦（私人）
Cell Medica致力于通過細胞免疫療法的顯著治療潛力改善患者的生活。該公司的方法是應用創新技術，旨在改善造血干細胞移植后的癌癥治療和免疫重建。Cell Medica開發了一個商業平臺，使該 公司成為蜂窩產品制造和商業化的領導者。該公司與領先的學術機 構合作，將早期創新轉化為醫藥產品。Cell Medica高度敬業的團 隊迎合了細胞療法領域所面臨的挑戰。憑借患者在其活動中的優勢，公司通過合作和成功的意愿克服了巨大的挑戰。
http://www.**llmedica.com
Roberto Bobadilla，博士，首席執行官
智利圣地亞哥（私人）
Cell for Cells是一家智利生物技術公司，致力于創新細胞療法的研究，開發和商業化，通過ISO 9001認證的制造工藝，符合高標準的科學，技術和國際質量：2015.每種療法都在Cell for Cells實 驗室中按照GMP標準生產。經過Duly認證的專家會應用該公司的療 法。
http://www.**c.cl/english/
CYNATA THERAPEUTICS
羅斯麥克唐納，博士，首席執行官
澳大利亞墨爾本（ASX：CYP）
Cynata Therapeutics是一家澳大利亞臨床階段干細胞和再生醫學 公司，正在開發一種治療性干細胞平臺技術Cymerus，源自威斯康 星大學麥迪遜分校，這是干細胞研究的全球領導者。專有的Cymerus技術解決了現有多供體間充質干細胞（MSCs）生產方法的一個關鍵缺點，用于治療用途，這是在商業規模上實現一致，經濟 制造的能力。Cymerus利用誘導多能干細胞（iPSCs）通過專有過程 產生MSC，該過程獨立于供體限制，為治療產品制造提供“現成的”干細胞平臺�；颊叩怯涀罱谠摴镜谝粋�移植物抗宿主病產品的I期臨床試驗中完成; 初步結果非常有希望。Cynata與富士膠片 公司建立了戰略合作伙伴關系，富士膠片是該公司較大的股東之一。
http://www.**nata.com
DISCGENICS
Flagg Flanagan，董事長兼首席執行官
猶他州鹽湖城（私人）
DiscGenics是一家私營的臨床階段再生醫學公司，致力于開發減輕 脊柱退行性疾病患者疼痛和恢復功能的細胞療法。DiscGenics正在 利用椎間盤細胞的恢復潛力來開發治療方法，該公司認為這將對數 百萬患有背痛的衰弱影響產生深遠的影響。DiscGenics的第一個候 選產品IDCT是一種同源的，異體的，“現成的”可注射細胞療法，用于治療退行性椎間盤疾�。�DDD）患者。
http://www.**scgenics.com
DYNO
THERAPEUTICS Eric Kelsic，博士，首席執行官
Dyno Therapeutics創造了新型腺相關病毒（A****）載體，可為革命 性基因和基因組編輯療法提供安全，有效和有針對性的體內遞送。該公司的數據驅動方法將數百萬個A****衣殼的下一代DNA合成與高通 量測序和機器學習相結合。該公司正在系統地繪制衣殼序列和功能 之間的關系，以優化A****衣殼，以提高治療效果，與臨床和臨床前 階段公司合作。
http://www.**no-tx.com
FIBROCELL SCIENCE總裁兼首席執行官
John Maslowski
賓夕法尼亞州埃克斯頓（納斯達克股票代碼：FCSC）
Fibrocell是一家自體細胞和基因治療公司，將個性化生物制劑轉 化為影響皮膚和結締組織疾病的醫學突破。Fibrocell最先進的候 選產品FCX-007是用于治療隱性營養不良性大皰性表皮松解癥的I / II期臨床試驗的主題。Fibrocell也在開發FCX-013，該公司的產品 候選者用于治療中度至重度局部硬皮病。Fibrocell的基因治療組 合正在與合成生物學領導者Intrexon Corporation的全資子公司 Precigen合作開發。
http://www.**brocell.com
靈活療法
Adam Muzikant，博士，業務發展副總裁
伯靈頓，馬薩諸塞州（納斯達克股票代碼：FLXN）
Flexion Therapeutics是一家生物制藥公司，專注于開發和商業化 新型局部療法，用于治療肌肉骨骼疾病患者，從骨關節炎（OA）開 始。2017年10月，美國食品和藥物管理局（FDA）批準該公司的第 一個產品ZILRETTA（曲安奈德緩釋注射懸浮液），作為第一個也是 唯一一個延長釋放，關節內（關節內）注射用于管理OA膝關節疼痛。Flexion的管道包括FX201，這是一種臨床前階段的關節內基因療 法，用于膝關節炎患者的疼痛緩解和疾病改良。FX201設計用于在 關節內存在炎癥時刺激抗炎蛋白，白細胞介素-1受體拮抗劑（IL- 1Ra）的產生�；趶姶蟮呐R床前數據，單次注射FX201可能有助于 在關節中表達IL-1Ra至少一年。Flexion于2018年與FDA舉行了一次 研究前新藥（IND）會議，預計將于2019年在膝OA開始首次人體試 驗。
http://www.**exiontherapeutics.com
頻率治療
Ajay Rai，企業發展副總裁
Woburn，MA（私人）
Frequency Therapeutics開發的小分子藥物可激活體內的祖細胞，恢復健康組織。祖細胞是整個身體組織的天然來源，并且通過成年 期保持存在。通過這些祖細胞的短暫激活，頻率可以在沒有基因工 程復雜性的情況下進行疾病修改。該公司的療法使用專有的小分子 藥物組合，使休眠的祖細胞繁殖并產生新的細胞。
http://www.**equencytx.com
FUJIFILM
CELLULAR DYNAMICS Nicholas Manusos，戰略與業務發展高級副總 裁
Madison，WI（私人）
Cellular Dynamics International（CDI）是一家FUJIFILM公司，生產用于基礎，轉化和藥物發現以及再生醫學應用的人體細胞。該 公司的iPSC衍生的iCell和MyCell產品可立即獲得健康和患病的細 胞模型，如神經元，心肌細胞和肝細胞，以滿足小規模和大規模的需求。
http://www.**jifilmcdi.com
HEALIOS
David Smith，首席商務官
日本東京（JPX 4593.T）
Healios是一家生物技術企業，領導開發用于再生醫學的iPS細胞產 品領域。該公司成立于2011年，并于2015年在證券交易所上 市.Healios正在與Suimitomo Dainippon Pharma共同開發一種治療 年齡相關性黃斑變性的產品，該計劃是在2020年獲得批準生產和分 銷的計劃。該公司也開始研究和開發能夠與橫濱市立大學共同創造 功能性人體器官的產品。
http://www.**alios.co.jp/en/
HISTOGENICS
Adam Gridley，總裁兼首席執行官
Waltham，MA（納斯達克股票代碼：HSGX）
組織學是恢復性細胞療法發展的領導者，可以提供快速緩解疼痛和 恢復功能。Histogenics的主要研究產品NeoCart旨在重建患者的膝 關節軟骨，從源頭治療疼痛，并可能預防骨關節炎的發展。NeoCart是最嚴格研究的矯形外科修復細胞療法之一。Histogenics 完成了其NeoCart III期臨床試驗的注冊，并預計將在今年第3季度 報告一年的一年優勢數據。NeoCart設計用于在治療時表現為關節 透明軟骨，因此，與目前的護理標準相比，可以為患者提供更快速的疼痛緩解和加速恢復。
http://www.**stogenics.com
同源藥物
Arthur Tzianabos，博士，總裁兼首席執行官
Bedford，MA（納斯達克股票代碼：FIXX）
Homology Medicines是一家遺傳藥物公司，致力于通過治愈疾病的根本原因，改變患有罕見遺傳性疾病的患者的生活，這些疾病具有 顯著的未滿足的醫療需求。Homology的專有平臺旨在利用其人類造 血干細胞衍生的腺相關病毒載體（A****HSCs）通過基因治療
無核 酸酶基因編輯方式在各種遺傳疾病中精確有效地提供體內遺傳藥物。。Homology擁有一支管理團隊，在發現，開發和商業化治療方 面擁有成功的記錄，特別關注15種A****HSC的罕見疾病和知識產權。同源學認為其引人注目的臨床前數據，科學專業知識，
http://www.**mologymedicines.com
IMMUSOFT
Sean Ainsworth，首席執行官
西雅圖，華盛頓（私人）
Immusoft的使命是開發一個令人興奮的新突破平臺，通過一個稱為 免疫系統編程的過程來治療各種遺傳疾病。該公司的技術能夠將編 碼治療性蛋白質的基因有效插入患者的免疫細胞（B細胞/漿細胞） 中。該公司的自體細胞治療產品是基因修飾的漿母細胞。Immusoft 是一家后期臨床前公司，致力于在2018年提交 IND。
http://www.**musoft.com
IOVANCE BIOTHERAPEUTICS
Maria Fardis，博士，總裁兼首席執行官
加利福尼亞州圣卡洛斯（納斯達克股票代碼：IOVA）
Iovance Biotherapeutics致力于通過開發利用患者自身免疫系統的免疫腫瘤腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）療法來治療癌癥。Iovance專 注于自體細胞免疫療法的開發和商業化，優化用于治療實體瘤的個 性化TIL。該公司的TIL技術旨在解決降低體內天然抗腫瘤免疫反應的各種障礙。該公司正在進行四項II期臨床試驗，以評估TIL治療 轉移性黑色素瘤，頭部鱗狀細胞癌，轉移性非小細胞肺癌（NSCLC ）和宮頸癌患者的療效和安全性。Iovance還在研究卵巢癌和肉瘤 中的TIL治療。
http://www.**vance.com
KRYSTAL BIOTECH
Suma Krishnan，創始人兼首席運營官
賓夕法尼亞州匹茲堡（納斯達克股票代碼：KRYS）
Krystal Biotech開發了一種專有的基因治療平臺，即Skin TARgeted Delivery平臺
STAR-D平臺，該平臺由正在申請專利的工程病毒載體和皮膚優化的基因轉移技術組成，用于開發“現成的”治療方法。皮膚病，沒有已知的有效治療方法。該公司改良的HSV-1是一種復制缺陷型，非整合型病毒載體，可有效滲透廣泛的皮膚細胞。其高有效負載能力，適應大型
多個基因和低免疫原性，使其成為直接和重復傳遞到皮膚的合適選擇。
http://www.**ystalbio.com
LONGEVERON
Joshua Hare，醫學博士，聯合創始人兼首席科學官
Longeveron是一家臨床階段的細胞醫學公司，開發專有的同種異體 干細胞產品。該公司有四種研究性新藥（IND），四種主動注冊臨 床試驗和一種專門針對老年脆弱患者的治療登記。該公司的主要治 療重點是老齡化相關疾病和危及生命的疾病，目前尚無可用的治療 方法。該研究的主要產品是間充質干細胞，該研究在Aging Frailty患者的IIb期試驗中進行了測試。Longeveron擁有世界上最 先進的Aging Frailty臨床計劃。Frailty影響了65歲以上所有人的約12-15％，并且對于具有大量老年人口統計數據的國家來說是一 個巨大的成本負擔。Longeveron還在日本完成了PMDA會議，并準備 在日本老年人脆弱患者中開展II期臨床試驗。Longeveron擁有符合 cGMP標準的細胞處理設施，使用專有的制造工藝生產臨床供應。
http://www.**ngeveron.com
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